• PREVAIL: randomizowane badanie fazy 3, 260 dorosłych z AChR-Ab+ uogólnioną miastenią, gefurulimab vs placebo przez 26 tygodni.
• MG-ADL po 26 tygodniach: -4,2 pkt vs -2,6 pkt; różnica -1,6 pkt, p < 0,0001. • QMG po 26 tygodniach: -4,5 pkt vs -2,4 pkt; różnica -2,1 pkt, p < 0,0001.
• Odpowiedź kliniczna: ≥3 pkt poprawy w MG-ADL uzyskało 66% vs 52%; ≥5 pkt poprawy w QMG – 46% vs 25%.
• Bezpieczeństwo: działania niepożądane podobne między grupami; najczęściej odczyny w miejscu wstrzyknięcia, ból głowy, ból pleców, zapalenie nosogardła. Nie raportowano zakażeń meningokokowych, ale to nadal istotne ryzyko klasy inhibitorów C5.
Ograniczenia: dane konferencyjne, 26 tygodni obserwacji, populacja AChR-Ab+ gMG; brak bezpośredniego porównania z innymi inhibitorami C5.
Wniosek:
Podawany co tydzień podskórny inhibitor C5 – Gefurulimab – do samodzielnego podania poprawiał funkcjonowanie chorych z uogólnioną miastenią już od 1. tygodnia, a efekt utrzymywał się do 26. Tygodnia (to wyniki III fazy – potrzebujemy więcej danych)
bfiałek
