• Najniższa dawka – 60 mg co 24 tygodnie – wiązała się po 18 miesiącach z wolniejszym pogorszeniem w skali CDR-SB o 0,54 punktu, czyli 26% względem placebo.
• W tej samej grupie pogorszenie wyniku ADAS-Cog13 było wolniejsze o 42%, a MMSE o 50%. Są to jednak drugorzędowe punkty końcowe, a wartości istotności miały charakter nominalny.
• Stężenie całkowitego tau w płynie mózgowo-rdzeniowym zmniejszyło się o 50–65% we wszystkich grupach leczonych. Obniżył się również sygnał patologicznego tau w badaniu PET.
• Nie wykazano oczekiwanej zależności dawka-odpowiedź: najlepszy wynik kliniczny uzyskano przy najniższej dawce. Nie stwierdzono też istotnej poprawy w jednej ze skal codziennego funkcjonowania.
• Najczęstsze działania niepożądane były związane z punkcją lędźwiową: ból, ból głowy oraz przemijające epizody splątania. Lek pozostaje terapią eksperymentalną.
Ograniczenia: badanie nie osiągnęło pierwszorzędowego punktu końcowego, wyniki pochodzą na razie z prezentacji konferencyjnej i wymagają potwierdzenia w dużym badaniu fazy 3 oraz pełnej publikacji recenzowanej.
Wnioski:
Diranersen, lek antysensowny podawany dokanałowo, zmniejsza produkcję białka tau w mózgu o 50–65%, dzięki czemu spowalnia proces pogarszania pamięci oraz myślenia.
W testach pamięci i myślenia pogorszenie było wolniejsze o 42–50% (to II faza badań klinicznych, czekamy na fazę III).
Źródło: AAIC 2026, badanie CELIA, NCT05399888; wyniki przedstawione 14 lipca 2026r.
