• Co zrobiono: 1061 osób przydzielono do olezarsenu 50 mg, olezarsenu 80 mg albo placebo, podawanych raz w miesiącu przez 12 miesięcy.
• Co wyszło: po 6 miesiącach redukcja triglicerydów względem placebo wynosiła ok. 49–72 punkty procentowe, zależnie od dawki i badania.
• Najważniejszy punkt kliniczny: częstość ostrego zapalenia trzustki była niższa w grupach olezarsenu; rate ratio 0,15 (95% CI 0,05–0,40), czyli ok. 85% względnej redukcji częstości zdarzeń.
• Bezpieczeństwo: ogólna częstość zdarzeń niepożądanych była podobna, ale przy dawce 80 mg częściej obserwowano wzrost enzymów wątrobowych i małopłytkowość; odnotowano też zależny od dawki wzrost frakcji tłuszczu w wątrobie.
• Praktycznie: celowanie w APOC-III może być ważną strategią u wybranych chorych z ciężką hipertriglicerydemią i wysokim ryzykiem OZT.
Ograniczenia: obserwacja trwała 12 miesięcy, badania były sponsorowane przez producenta; potrzebne są dane długoterminowe i z praktyki klinicznej.
Wniosek:
FDA (amerykańska Agencja Żywności i Leków) dopuściła do obrotu nową cząsteczkę – olezarsen – stosowaną w terapii ciężkiej hipertriglicerydemii, która dodatkowo zmniejsza o aż 85% częstość występowania incydentów ostrego zapalenia trzustki.
